История изменений
Исправление Serge10, (текущая версия) :
Ну, у нас пробили вот терапию для одного ребёнка с мукополисахаридозом, получает раз в неделю.
Метод доставки какой? Аденовирусы?
Можно экзон-скиппинг для Дюшеннов - там нужны олигонуклеотиды, залоченные от нуклеаз, а их синтез вполне можно заказать.
Заказать можно, не вопрос, только вот как это специфично и эффективно доставить в мышцы? Собственно говоря, вся генотерапия упирается в вопрос эффективной, специфичной (адресной) и безопасной доставки.
Ну и у меня есть криспр векторы для человека, спасибо коллегам из Пирогова.
И что? Как Вы будете применять их на взрослом организме? Я бы понял, если бы Вы написали про экстракорпоральное оплодотворение, пренатальную диагностику с последующей CRISPR-коррекцией - тут хотя бы в теории есть шанс получить результат. Но как Вы собираетесь редактировать геном взрослого организма с его триллионом клеток, мне непонятно.
Исходная версия Serge10, :
Ну, у нас пробили вот терапию для одного ребёнка с мукополисахаридозом, получает раз в неделю.
Метод доставки какой? Аденовирусы?
Можно экзон-скиппинг для Дюшеннов - там нужны олигонуклеотиды, залоченные от нуклеаз, а их синтез вполне можно заказать.
Заказать можно, не вопрос, только вот как это специфично и эффективно доставить в мышцы? Собственно говоря, вся генотерапия упирается в вопрос эффективной, специфичной (адресной) и безопасной доставки.
Ну и у меня есть криспр векторы для человека, спасибо коллегам из Пирогова.
И что? Как Вы будете применять их на взрослом организме? Я бы понял, если бы Вы написали про экстракорпоральное оплодотворение, пренатальную диагностику с последующей CRISPR-коррекцией - тут хотя бы в теории есть шанс получить результат. Но как Вы собираетесь редактировать геном взрослого организма с его триллионом клеток мне непонятно.